Medicamento para Atrofia Muscular Espinhal

Empresa de biotecnologia solicita aprovação regulatória no Brasil para o primeiro tratamento medicamentoso para Atrofia Muscular Espinhal (AME)

Por Tuca Figueira, de São Paulo/SP

Consciente da premente necessidade médica da comunidade de pacientes com AME, a Biogen Brasil tem trabalhado para disponibilizar uma opção terapêutica para a doença no país. Para isso, em 28 de abril de 2017, após receber todos os documentos e informações necessárias, o dossiê de solicitação de registro de nusinersena foi enviado para avaliação da Anvisa, em conformidade com entendimentos prévios mantidos entre a empresa e a Agência Sanitária local, objetivando acelerar a análise das informações apresentadas.

Na ocasião da submissão do pedido de registro, a Biogen Brasil também solicitou a priorização da análise de nusinersena à Agência Regulatória. Caso a Anvisa conceda status de prioridade para essa revisão, a análise e registro de nusinersena acontecerão em um menor período de tempo. “Desde a aprovação da terapia pela Autoridade Regulatória dos Estados Unidos (FDA) em dezembro de 2016, temos acompanhado o entusiasmo das famílias brasileiras em relação à nusinersena. As histórias dessas famílias continuam sendo uma grande inspiração para todos nós, enquanto trabalhamos para apoiar a revisão da Anvisa. Agradecemos a colaboração da Agência Regulatória durante o processo de preparação dos dados e esperamos continuar esse produtivo diálogo, visando trazer rapidamente o primeiro tratamento para Atrofia Muscular Espinhal para o maior número possível de pacientes no Brasil”, declarou Sameer Savkur, Diretor Geral da Biogen Brasil.

Sobre a Atrofia Muscular Espinhal

É uma doença caracterizada pela perda de neurônios motores na medula espinhal e tronco cerebral inferior, resultando em severas e progressivas atrofias musculares. Em último caso, indivíduos com tipos mais severos de AME podem perder seus movimentos e ter dificuldades de executar atividades motoras básicas, como respirar e engolir.

Devido à ausência ou defeito no gene SMN1, pessoas com AME não produzem quantidade suficiente de proteína do neurônio motor, que é um fator crítico para a manutenção e bom funcionamento dos neurônios motores. A severidade da doença está correlacionada com a quantidade de proteína do neurônio motor produzida pelo organismo. Pessoas com AME tipo 1, a mais severa, produz pouquíssima quantidade de proteína, por essa razão não conseguem se sentar sem ajuda ou viver depois dos 2 anos de idade sem apoio respiratório. Pessoas com AME tipo 2 e 3 produzem mais proteína e têm menos danos, mas ainda sim são prejudicadas pela doença. Atualmente, não há tratamento aprovado para AME no Brasil.

Sobre a Biogen
Por meio da medicina e da ciência, a Biogen descobre, desenvolve e produz terapias inovadoras no mundo inteiro para pessoas que convivem com doenças neurológicas e neurodegenerativas graves. Fundada em 1978, a Biogen é pioneira em biotecnologia e hoje possui o principal portfólio de medicamentos para tratar a esclerose múltipla, introduziu o primeiro e único tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal nos Estados Unidos e está à frente na pesquisa neurológica para patologias que incluem a doença de Alzheimer, a doença de Parkinson e a esclerose lateral amiotrófica. A Biogen também fabrica e comercializa biossimilares de produtos biológicos avançados. Mais informações: www.br.biogen.com.

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